2月3日,美国食品和药物管理局(FDA)授予加速批准龙替尼 - 一种选择性,口服施用的间充质 - 上皮转换(MET)抑制剂 - 用于治疗转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的患者遇见外显子14跳过改变。1

此批准基于来自第2阶段视觉试验的调查结果(ClinicalTrials.gov标识符:NCT02864992.)评估紫嘧啶500mg在先进或转移性NSCLC患者中的安全性和功效,并遇到外显子14跳过反转。2这些改变的患者患有高达4%的NSCLC患者,通常检测到70岁及以上的患者。

在152名接受豚鼠议定书的152名患者中的总体最低随访后,独立审查确定了46%(95%CI,36-57)的响应率,中位数响应持续时间为11.1月(95%CI,7.2 - 不准确)。此外,无论使用液体或组织活检检测是否检测到Metvariants,结果都是相似的。


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然而,存在不良事件的发病率,11%的患者永久停止审判治疗。

Xiuning Le, MD, PhD, assistant professor in the department of thoracic/head and neck medical oncology at The University of Texas MD Anderson Cancer Center in Houston, Texas, and one of the study’s authors, discussed the future of tepotinib in the treatment of NSCLC.

治疗患有EXON 14患者的理由是用萜酮跳过改变的理由?

特波替尼是一种抑制MET的靶向疗法。这个基因是最近发现的一个肺癌亚群的驱动因子;当该基因中第14外显子被跳过时,相关细胞开始不受控制地生长,tepotinib以这些基因改变为目标来恢复基因功能。

这种跳跃改变发生在大约3%的NSCLC患者中,这种改变的发现为依赖MET抑制的治疗打开了一道门。现在要求全国的医疗机构检查MET的变化。尽管我们只是在过去的十年里才了解到这种变体,FDA仅在过去的12个月里就批准了2种药物。今年是这一领域的重要一年。

关于这种治疗的令人兴奋的是,由于有问题的变种患者往往年龄超过70岁,仅依赖于每日口服剂量的有针对性的治疗选择是严重的毒性化疗。此外,紫蝶替尼的FDA批准甚至是先前接受其他疗法的患者。

最近批准的Met抑制剂,包括萜呤,比较老的Met抑制剂更具选择性;它们都是更具目标和更有效的。